生物医学创新和监管政策科学论坛

论坛介绍

简介：近十年来，医学研究取得的重大进展使得人群健康水平大幅提高。与此同时，中国政府在促进和管理医学创新方面取得了重要进展。中国食品药物监督管理局成为国际协调人用药品技术要求国际委员会（ICH）的正式机构成员。随着中国进一步融入全球的医药研发，如何利用政府监管和相关法律法规来促进行业创新，同时明确相关方的权利和责任是一个重要问题。本论坛旨在探讨解决这一问题的最佳途径。

项目：本次论坛为中美两国学者，中国食品药物监督管理局专家以及生物医药行业研发专家提供了一个高层次讨论的平台。 2018年6月8日至9日，论坛将举行一系列主题演讲会，特邀发言和专家讨论。我们将与中国循证医学协会合作，讨论与监测药物安全性相关的方法和政策，新颖的临床试验设计，以及现代统计学，人工智能和机器学习方法在药物开发研究中的应用。 我们在2018年6月10日讲授为期半天的短期课程"医疗产品安全评估统计方法"。

目标：通过这次头脑风暴和交流，我们希望明确学术界，监管机构和生物药品行业共同合作的研究重点和机制，从而以有效和有序的方式促进生物医学创新。

形式：关于生物医学创新和监管科学作用的非正式讨论。

2018年6月8日至9日的研讨会是免费的（参会者必须在6月1日之前完成网上注册以预定席位）。 6月10日的半天短期课程为800元人民币。

课程简介

本课程的主要内容是基于即将于2018年7月出版发行的专著 Medical Product Safety Evaluation: Biological Models and Statistical Methods​ （by Chapman & Hall）。

摘要：过去十年来，医疗产品安全评估日益成为研究的焦点。安全性数据的收集贯穿于临床前期体外和体内实验（例如活细胞和动物模型），临床开发（例如随机临床试验）和批准后研究和监测等各个阶段中。大多数临床研究旨在调查药物的疗效。另一方面，安全性评估结果通常没有事先的定义。这给统计分析带来了很多挑战：例如如何最好地分析高维安全数据，如何及早检测安全信号，如何降低噪音和虚假信号发生率。应用于安全数据分析的统计方法根据感兴趣的问题和收集安全数据的系统可能会有很大不同。为期半天的短期课程将介绍针对安全分析和效益风险评估的具体目标和数据类型量身定制的尖端生物模型和统计方法。我们将通过实际应用和多个例子讨论安全性研究的实验设计和统计分析中经常遇到的问题和挑战

背景知识要求：药物开发中的基本知识（安全数据报告的基本概念，实践和监管，在非临床和临床研究中的分析和结果解释）对课程学习有所帮助。学员应当了解常用统计方法（例如，离散数据分析，生存分析，贝叶斯方法，荟萃分析等）和机器学习技术的基本知识。本课程将首先回顾安全性数据分析的基本概念，包括各种药物引发的安全性问题（例如QTc延长，肝毒性，肾毒性等）的监管指南和科学原因，并继续介绍针对登记前安全性分析和登记许可后药物的安全监督的统计方法。

课程学习目标：学员们将学习为特定的安全评估问题，安全数据类型和收益风险评估量身定制的先进统计方法。在整个课程中，我们将通过演示多个实例来阐述这些方法的应用。